Работа идет над созданием уникальных генотерапевтических препаратов для лечения редких наследственных заболеваний.Эти болезни связаны с мутациями ДНК, которые передаются из поколения в поколение и провоцируют нарушения жизненно важных функций организма, приводящие к инвалидности и даже гибели ребенка еще в раннем возрасте. В России орфанными заболеваниями считаются те, что регистрируются с частотой меньше чем один случай на 10 000 населения. И хотя каждое из подобных болезней в отдельности встречается крайне редко, совокупно за счет большого количества разнообразных генетических синдромов – наследственным заболеваниям в той или иной форме подвержены порядка 10% населения.
- Подавляющее большинство препаратов для лечения подобных заболеваний в России – зарубежные, – отмечает директор Научного центра трансляционной медицины Университета «Сириус» Роман Иванов. – В стране есть лишь единичные компании, производящие аналоги орфанных препаратов.
Уже сегодня в Университете «Сириус» в Научном центре трансляционной медицины разрабатываются генотерапевтические препараты. В рамках сотрудничества с биотехнологическими компаниями ведется проект по разработке препарата для генной терапии мышечной дистрофии Дюшенна. Лекарство разработано резидентом ИНТЦ «Сириус» – компанией «Марлин Биотех» – и лицензировано «Генериумом». Ученые Университета «Сириус» выполнили разработку технологии производства генотерапевтического препарата и методов контроля его качества. Этот алгоритм взаимодействия, подтвердивший свою эффективность, может быть тиражирован при разработке лекарств для других орфанных заболеваний.
Другие новости по теме:
